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冰桶挑战引发社会对罕见病关注 多国立法救助

2014-08-25 22:06:00  来源:中国广播网  说两句  分享到:

  央广网北京8月25日消息,据中国之声《央广夜新闻》报道,最近半个多月以来,ALS冰桶挑战赛,一个极具挑战性和接力性的游戏,仿佛一夜之间从美国席卷到中国。“冰桶挑战”要求被点名者往自己身上泼一桶冰水,并指定接下来3位要接受挑战的人在24小时内重复这一过程。如果不接受挑战,就要向ALS相关机构捐款100美元。“冰桶挑战”的火热,让公众有机会知道,在我们的身边,还有“渐冻人”这样一个群体。但是,在冰桶的背后,你真的了解渐冻人么?

  得病的人像被冰雪冻住一样,逐渐丧失任何行动能力。今天是手,明天是腿,后天到了手指,连控制眼球转动的肌肉也不例外……对得了这种病的人来说,最残酷的是,这一切发生时,感觉不到任何痛苦,意识完全清醒,眼睁睁地看着自己逐渐无法动弹、不能说话、无法呼吸。这种病叫“肌萎缩性脊髓侧索硬化症”,俗称“渐冻人症”。这种病症属于运动神经元疾病,更是罕见病的一种。著名科学家英国人霍金患的就是这种病。截至目前,罕见病绝大部分尚无有效的药物可以治疗。

  其实,除了“渐冻人症”,像枫糖尿症、成骨不全症、马凡氏症、戈谢氏症……这些大家可能都闻所未闻的罕见疾病,在各地都有相应的患者。根据世界卫生组织(WHO)的定义,罕见病为患病人数占总人口千分之0.65~千分之1的疾病。以此推算,中国的罕见病患者有1000万,在这其中,就包括比如“渐冻人症”、“成骨不全症”等。有资料显示,在我国,截止2010年,“渐冻人”已经大约有20万。

  直至今日,我国对罕见病尚无官方定义。按照WHO的定义进行计算,我国近1000万的罕见病患者其中,约有80%的罕见病是由遗传缺陷引起,因此罕见病一般多指罕见性遗传病。

  如何救助罕见病患者,是各国都面临的一个社会问题。近两年,我国已逐步启动了一些针对罕见病患者的救助活动。2009年3月,中华慈善总会在京成立了罕见病救助办公室。并于2009年12月,正式设立了罕见病救助公益基金。目前,该基金已在一家美国医药企业的捐助下,为130多名戈谢氏病(一种遗传性罕见疾病)患者免费提供药物治疗。

  针对各地救助罕见病患者的情况,目前河南对于血友病有专门的病种救助,而对于其他罕见病,如果确需救助,则要按照“意外变故”的救助种类进行救助。

  而目前,世界上有不少国家已经通过立法的形式,来开展对罕见病患者的救助。许多国家或地区的罕见病患者治疗费用均由政府或政府支持的医疗保险支付。

  在我国,从2006年起,全国人大代表孙兆奇已经连续4次在全国两会上提出关于罕见病患者救助的建议,希望把罕见病纳入社会保障系统,并呼吁制定《罕见病防治法》,加强新生儿罕见病筛查。

  目前,我国对疾病尤其是罕见病的新药研发尚未有明确的法律法规支持。相关人士建议,政府应当尽快为“罕见病”的药物开发、手术治疗,出台具有强制执行力的法律法规。同时,应当通过将药物纳入医保目录、建立罕见病商业保险、完善社会救助机制等途径,建立起多层次的罕见病药品费用支付机制;扶持国内罕见病药品企业做大做强;改变我国罕见病药品引进政策;加大对罕见病的公众宣传力度。

  据介绍,美国、韩国、日本、欧盟和我国台湾地区都建立了罕见病防治的相关法律,并把支持罕见病药品研发、简化其审批程序等写入其中。巴西和墨西哥等发展中国家则为罕见病药物进口审批建立了快速通道。

  美国的罕见病定义是患病人数少于20万人(约占总人口的0.75‰)的疾病。美国在1983年通过了著名的《孤儿药法案》,规定药企开发罕见病用药可快速审批,获得7年独家销售权,临床试验费50%可抵减税额,设立专门补助和研究基金等多项政策优惠措施。

  而在该法案实施前,美国仅有不足10种罕见病药物上市。到了2012年,美国食品与药物监督管理局(FDA)登记的罕见病药物已达452种。

  除美国外,全球已有30多个国家先后从立法方面对罕见病用药研发及治疗方面给予了保障和支持。比如,日本会对罕见病用药研发公司给予10%的税务减免。在日本,罕见病定义是患病人数少于5万人(约占总人口的0.4‰)的疾病。

  日本于1993年正式实施了《罕见病用药管理制度》。这些政策的出台都为孤儿药的发展撑起一把庇护伞,当然,孤儿药的研发也是硕果累累。

编辑:刘云龙作者:

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